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近日,北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会公布2024年北京市重点实验室认定名单,由中国医学科学院肿瘤医院赵宏教授领衔的“消化系统肿瘤细胞与基因治疗北京市重点实验室”获得认定。北京市重点实验室作为北京市科技创新体系的重要组成部分,旨在集聚培养优秀创新人才,开展高水平科研活动,着力解决科技难题,促进科技成果转化,培育新的经济增长点。
为什么要组建“消化系统肿瘤细胞与基因治疗北京市重点实验室”?该实验室将聚焦哪些方向进行发力,会对肿瘤治疗带来什么样的影响?记者就这些问题采访了该实验室主任、中国医学科学院肿瘤医院肝胆外科教授赵宏。
赵宏介绍,细胞和基因治疗(CGT)在实体瘤治疗中的技术创新展现出巨大的潜力,涌现了许多新的技术进展,推动了快速的技术和产品迭代。然而,潜在技术创新需要更多的临床试验和转化研究,不仅涉及实验室对多种技术方向的基础研究,深入研究实体肿瘤免疫微环境,还包括对新疗法的安全性和有效性评估,以及对生产流程、质量控制和监管要求的研究。“总之,细胞治疗的未来发展依赖于技术创新和临床研究的紧密结合。为此,有必要筹建全新的研究组织,顺畅衔接基础研究、技术开发、临床应用和转化医学研究,满足实体肿瘤 CGT 治疗快速技术和产品迭代的需求。”赵宏表示。
“消化系统肿瘤细胞与基因治疗北京市重点实验室”的建立正是响应上述诉求,将充分利用北京地区独有的科研资源和临床优势,将支持全新产品快速进行临床概念验证,并不断反馈至产品设计优化端,通过整合基础研究、技术开发和临床应用的全链条,力争在实体瘤治疗领域取得创新和实效的研究成果,填补现有研究的空白。
据了解,该重点实验室由中国医学科学院肿瘤医院作为依托单位,联合北京可瑞生物科技有限公司和上海优替济生生物医药有限公司共同建设,整合了基础研究、生物技术开发和临床诊疗的优势,构建了从基础研究到产品开发再到临床应用的完整转化医学体系。无论是团队已经取得的研究成果,还是实验室的保障条件,或者团队人才密度,该实验室处于国内领先水平。
赵宏向记者介绍了团队取得的成果:团队已建立了 5000 余例具备详细临床病理和随访信息的消化系统生物样本库,以及拟人化的肿瘤模型库,用于深入研究消化道肿瘤的发生和发展机制;团队还开发了 CRISPR-Cas9 高通量功能基因组学筛选平台,以及肿瘤/睾丸抗原和优异肿瘤抗原的高通量筛选平台;为克服肿瘤微环境的免疫抑制和免疫治疗耐药等临床难题,团队开发了多种有望显著增强 CAR-T、TCR-T 在实体肿瘤中持续性和抗肿瘤活性的新型功能增强元件,建立了新型基因修饰技术研发平台和新型细胞工艺开发平台;此外,团队还开发了新型淋巴组织靶向性疫苗。
“实验室有着坚实的条件保障,还有一支高水平的人才队伍,没有理由做不好”。赵宏表示,中国医学科学院肿瘤医院作为实验室的依托单位,给实验室提供全方位的科研和临床研究保障。中国医学科学院肿瘤医院作为亚洲地区综合实力最强的肿瘤防治研究中心之一和世界卫生组织癌症研究合作中心,医院拥有分子肿瘤学国家重点实验室,承担国家恶性肿瘤临床研究中心和国家肿瘤质控中心的职能。其病理科是国家临床重点专科、国家住院医师规范化培训基地、肿瘤医院重点学科,以及国家卫健委首批高通量基因测序技术临床应用试点单位和国家病理质控中心示范实验室。“这些条件为我们的研究提供了充分的保障,此外我们团队研究人员近百人,聚集了顶尖的免疫学专家、生物学专家、工业化专家以及医学专家等人才。”赵宏表示。
据悉,北京可瑞生物科技有限公司、上海优替济生生物医药有限公司作为该实验室的共建单位,两家公司的创新能力、研发实力、行业潜力、科创资质及成长性均处于行业领先水平。其中北京可瑞生物科技有限公司致力于引领T细胞受体(TCR)疗法,革新实体肿瘤和慢性感染性疾病治疗格局,已建立体系化的TCR研发平台,解决了TCR克隆和优化中的一系列技术难点。上海优替济生生物医药有限公司具有4000多平方米的生产基地,具有四个核心技术平台,其中的核心专利技术LACO-Stim,开创了主动免疫治疗的先河。
谈及实验室未来的发展前景,赵宏充满信心。他透露,实验室将围绕以消化系统肿瘤为代表的实体肿瘤细胞与基因治疗,提高CAR-T 和TCR-T 等基因修饰的免疫细胞及治疗性肿瘤疫苗的临床疗效,从研发治疗产品、建设技术平台、优化细胞制备技术体系和质量标准、开展临床前及临床研究等方面,推动原始创新和关键核心技术攻关,加速产品研发和高质量成果转化,集聚和培养优秀创新人才,促进新质生产力、医药健康产业高质量发展。“最终目标是建立一个国际领先的实体瘤细胞与基因治疗研发和临床转化中心,推动相关技术在北京市的示范应用及创新产业的落地,为患者提供更加高效、安全的治疗方案。”赵宏说。(光明日报全媒体记者刘宇航)
实验室主任介绍:赵宏,主任医师,医学博士,博士研究生导师,中国医学科学院肿瘤医院肝胆外科副主任,中国医学科学院消化系统肿瘤药物基因编辑筛选与研发重点实验室主任。教育部长江学者特聘教授;百千万人才工程国家级人选,国家有突出贡献中青年专家。擅长原发性肝癌、结直肠癌肝转移和神经内分泌肿瘤以外科治疗为主的综合治疗和转化医学研究,上述病种 5 年生存率均达国际先进水平。主要研究方向为消化系统肿瘤预后及疗效预测分子标志物及靶向药物机制研究等。作为负责人承担国家重点研发计划1项、国家自然科学基金 4 项、国家科技重大专项1项、北京自然科学基金1项,以第一/通讯作者在国际高水平期刊发表SCI论文 82 篇。