渝企获批上市国内首款自研儿童白血病CAR-T治疗产品

　　90.63%的受试者肿瘤被安全清除

　　11月7日，重庆精准生物技术有限公司研发的儿童白血病CAR-T细胞治疗产品“普基奥仑赛注射液”获国家药监局批准上市，标志着重庆市在细胞治疗创新药品领域实现“零”的突破。该药品也是重庆市继2024年赛立奇单抗注射液之后的第二个1类生物制品创新药。

　　据介绍，普基奥仑赛注射液用于治疗3~21岁CD19阳性的难治或复发（首次缓解12个月后复发需经挽救化疗）的急性B淋巴细胞白血病。该品种从研发到获批历经8年，是我国自主研发的国内首个、全球第二款针对该适应症的药品，填补了国内儿童及青少年白血病CAR-T细胞治疗空白，也是全球同靶点（CD19）首个人源化设计的CAR-T细胞治疗产品，为临床治疗提供了“中国方案”。

　　重庆精准生物技术有限公司董事长兼首席科学家钱程表示，与传统CAR-T产品采用的鼠源抗人CD19 scFv（单链可变区片段）不同，这款药在其核心结构采用将鼠源结构进行人源化修饰设计，针对中国人群MHC（主要组织相容性复合物）反应性进行了优化，显著降低免疫原性和抗药抗体产生的概率，有效避免了因“人抗鼠抗体反应”可能导致的宿主免疫系统对药物的清除，提高了产品治疗疗效。关键Ⅱ期临床试验结果显示，64例受试者中，56.25%受试者的起始肿瘤细胞在骨髓总细胞中的占比超过50%，接受普基奥仑赛治疗后，90.63%的患者肿瘤被安全清除。

　　（记者 唐琴 李珩）